昨日，吉利德原发性胆汁性胆管炎(PBC)药物Seladelpar在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区正式获批，适用于与熊去氧胆酸(UDCA)联合治疗对UDCA单药应答不佳的PBC成人患者，或作为单药用于治疗无法耐受UDCA的PBC成人患者。

日前在“2025国际线粒体病大会暨儿童罕见病国际论坛”上，“中国线粒体病联盟(ACMD)”正式启动，首批汇聚全国21家前沿医疗机构的23位权威专家。

10月26日是国际淀粉样变性日。为提升这一罕见病的疾病认知，以“终于找到你，赴一场淀粉人的生命之诺”为主题的公益活动今日在京启幕。

今日，由中国罕见病联盟、北京罕见病诊疗与保障学会发起，再鼎医药支持的“给力人生不将就”—2025重症肌无力关爱月活动暨患者“双达标”护航行动启动会在京举行。

日前，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Qfitlia(Fitusiran)作为常规预防治疗，用于有或无凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的成人患者和≥12岁青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。

近日，远大医药(中国)有限公司携手北京康盟慈善基金会，启动“携手共进，关爱DMD”辅酶Q10赠药公益项目，旨在通过实际援助减轻患者家庭经济负担，助力DMD患者延缓疾病进展。

中国农科新闻网是农业科技报社顺应网络时代新媒体发展趋势，在三农领域倾心打造的集资讯、互动、网上展示于一体的全媒体平台。

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把事情做在前面，让更多罕见病患者能够获得早发现、早诊断、早治疗的机会，是对罕见病患者最好的关爱。

今日，由中国出生缺陷干预救助基金会遗传病诊治专项基金发起，因美纳基金会、国际公益慈善机构赠与亚洲联合支持的罕与光™公益项目宣布其辐射力度进一步深化。

加强对申请人的沟通指导服务，对符合要求的罕见病用药品种纳入优先审评审批通道，依法依规完成审评审批工作。

不少受访专家认为，可建立国家罕见病专项保障基金，在财政支持下适当引入个人缴费，切实解决罕见病患者的用药保障。

阿斯利康在26-29日于海南举行的博鳌亚洲论坛2024年年会上强调了其作为战略合作伙伴的作用。

目前，随着国家政策的倾斜、医疗技术的进步、医生对于罕见病知晓率和重视度的提高，罕见病在国内呈现出诊断越来越早，发现率越来越高的特点。

罕见病患者在用药上面，90%的患者都没有有效的药物可以治疗，全世界范围内，也就只有10%左右的罕见病患者是有药物可以用的。