2025年11月7日，上海——在第八届中国国际进口博览会上，全球首款只需每周一次固定剂量皮下注射的血友病非因子创新疗法亮相辉瑞展台。

今日在进博会赛诺菲展台上，一株布满“针头”的仙人掌艺术装置生动展示了中国血友病患者面临的“双重”困境——每年需承受约127次静脉注射的“针头”负担与32次“出血”负担。

日前，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Qfitlia(Fitusiran)作为常规预防治疗，用于有或无凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的成人患者和≥12岁青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。

因此，尽早开始并给予适当剂量的常规预防治疗应被视为血友病的标准治疗。然而，我国血友病致残率高达七成，约三分之二的成年患者会遭受关节肌肉致残，严重影响日常生活和劳动能力。相比之下，采取标准规范治疗的患者，则能最大程度地维持关节功能正常，避免致命性出血，并有望接近....

碰不得、磕不得，一个小小的伤口也可能导致血流不止……在同龄人奔跑、探索、自由成长时，他们的日常却不得不小心翼翼，甚至往返于家与医院之间。儿童阶段是血友病治疗的关键时期、乃至黄金时期，而预防治疗对于儿童血友病治疗意义重大，规范化的预防治疗，能帮助患者降低出血概率....

4月17日是世界血友病日。

血友病的主要治疗方式是静脉输注凝血因子替代治疗，这种疗法可以改善血友病患者的生活质量，但却无法治愈血友病。